医疗保健年尘埃落定美国批准首款吧

10点03翻红 医疗保健：20年尘埃落定 美国FDA批准首款小干扰RNA药物 类别： 机构： 研究员：

[摘要]

■事件：批准首款小干扰RNA药物从科学发现到产品获批，历时20年：新华社华盛顿8月11日电，美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰RNA药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一类罕见的遗传性疾病，可在周围神经、心脏和其他组织中形成异常的淀粉样蛋白沉积，患者的症状是四肢感觉丧失、疼痛或无法移动。

■RNA干扰现象于1998年被发现，RNA干扰成果于2006年获诺贝尔奖：1998年2月，Fire（法尔）等研究人员，将体外纯化后的单链RNA和经纯化的双链RNA分别注射入线虫后发现，单链RNA对基因抑制效应十分微弱。而双链RNA则能特异地抑制相应基因的表达。2006年10月2日，在瑞典首都斯德哥尔摩，瑞典皇家卡罗林医学院宣布，将2006年度诺贝尔生理学或医学奖授予两位美国人：re（安德鲁·法尔）和llo（克雷格·梅洛）。获奖理由是因为他们发现了RNA（核糖核酸）干扰机制。

■2018年Alnylam公司产品获批，成为小干扰RNA药物发展的里程碑：近日，Alnylam公司RNA干扰疗产品获FDA批准上市，使Alnylam的产品patisiran（商品名Onpattro）成为小干扰RNA药物发展的里程碑，它标志着RNA干扰技术用于临床治疗得到了验证。

■RNA干扰疗法获批上市或使RNA相关在研产品的信心增强：新三板公司中吉玛基因（4 ）主营RNA相关业务，公司的主营业务以RNA干扰技术为基础的基因类生物制剂的研发、生产及应用等业务。同时从事基于荧光定量PCR技术的基因诊断试剂和基于RNA干扰技术的小核酸创新药物研发。但是我们注意到，公司目前尚无药品进入临床。考虑到公司在行业的经验积累，后续我们会持续关注行业及公司发展。

■风险提示：政策风险，RNA研发及药品审批风险